AI賦能制藥行業，推動藥物研發和臨床試驗雙重突破

日期：2025年3月6日 上午10:31作者：頭豹編輯：Annie

隨著人工智能技術的快速發展，AI制藥行業正在迎來重要的技術突破與應用落地。AI技術，尤其是深度學習和數據分析的應用，正在重塑制藥行業的研發模式，提升藥物發現與開發的效率。從傳統的藥物研發流程來看，AI的介入使得藥物篩選、臨床試驗設計、藥物合成等環節變得更加高效且精準，顯著降低了研發成本和時間。

在藥物發現方面，AI通過對海量生物醫藥數據的分析，可以識别潛在的藥物靶點，輔助藥物分子設計。利用機器學習算法，AI可以對化合物的結構、活性以及毒性等進行預測，快速篩選出具有臨床潛力的候選藥物。這樣一來，制藥企業能夠在藥物研發初期就排除無效或危險的化合物，提高研發成功率。

此外，AI技術在臨床試驗的設計與優化方面也展現了重要作用。通過分析歷史臨床數據和患者群體的特徵，AI能夠精準預測哪些患者群體最適合某種藥物，提高臨床試驗的成功率，縮短研發周期。AI還可助力個性化醫療，提供量身定制的治療方案，進一步推動精準醫學的發展。

然而，AI制藥行業在快速發展的同時也面臨著數據隱私保護、技術標準化、監管合規等挑戰。隨著政策支持的逐步加碼和行業技術的不斷成熟，AI在制藥行業中的應用將持續深化，為制藥企業帶來新的競爭優勢，並為全球健康事業做出貢獻。

01 AI制藥行業發展現狀

AI制藥是指將自然語言處理（NLP）、機器學習（ML）及大數據（Big Data）等人工智能技術應用到制藥領域各環節，以提高、優化新藥研發的效率及質量，降低臨床失敗概率及研發成本。

在藥物研發階段，傳統的藥物靶點識别、藥物篩選、分子合成等方式周期長、成本高，因此AI在藥物研發領域的應用最為廣泛。AI可對大量現有的藥物數據進行深度學習，以此分析藥物的化學性質和生物活性，更快地設計新藥物，預測藥物的吸收、代謝和毒性等復雜過程，從而縮短藥物研發時間。

相較於傳統藥物研發，AI技術能將藥物發現、臨床前研究的時間縮短近40%，臨床新藥研發成功率可從12%提高到約14%。在藥品生產領域，通過AI模型的分析和挖掘，企業可以提升藥品生產過程檢測的效率。在藥品營銷領域，AI已具備快速分析目標市場和患者畫像的能力，可提供藥品個性化的營銷與藥品推薦。

傳統的藥物研發具有研發周期長、資金投入大、研發失敗風險高的特點，藥物發現和臨床試驗中累計研發成本投入持續增加，成功率卻基本維持在10%，導致研發風險不斷攀升，藥物研發的轉型升級需求顯著提高。

AI制藥通過應用機器學習、深度學習、大數據和自然語言處理等技術，對化合物的結構、藥物作用機制、基因等海量數據進行結構化分析處理，快速精準地確定靶點、篩選最佳化合物分子、預測藥代動力學性質。AI制藥可大幅縮短藥物研發各環節所需周期、降低企業在研發新藥時的成本投入，同時提高藥物研發的成功率、降低新藥研發風險，提升企業的投資回報率，相較於傳統制藥在新藥研發領域擁有絕對優勢。

AI制藥以醫藥大數據為基礎，將人工智能技術應用到制藥各環節，提高新藥研發效率及質量，降低研發成本。截至2023年11月，中國AI制藥公司已超過90家。其中，晶泰科技和英矽智能已向港交所提交上市申請。其中英矽智能已建立由31個項目組成的内部生成管線，涵蓋29個藥物靶點，用於通過抑制TNIK治療特發性肺纖維化(IPF)相關適應症的核心產品ISM001-055進展最快，推進至Ⅱ期臨床試驗驗證階段。

政策支持下，AI制藥領域快速發展，有望進一步滲透至IPF治療新藥研發中。《「十四五」醫藥工業發展規劃》提出，將積極探索人工智能、雲計算、大數據等技術在研發領域的應用，通過對生物學數據挖掘分析、模擬計算，提升新靶點和新藥物的發現效率。截至2023年11月，全球處於臨床階段且保持活躍狀態的AI參與研發管線總計97項，超過一半的管線處於臨床Ⅰ期，超過1/3的管線處於臨床Ⅱ期。

2019-2023年，中國AI制藥市場規模由0.7億元增加至4.1億元，年復合增速達57.4%。預計2024-2028年，市場規模將由7.3億元增加至58.6億元，年復合增速達68.5%。

過去幾年，中國AI制藥市場規模快速增長的原因有：

（1）政策鼓勵人工智能等新一代信息技術賦能醫藥研發。「十四五」醫藥工業發展規劃指出要「堅持創新引領」，與「十三五」規劃提到的「堅持創新驅動」對比，是對醫藥工業創新研發的進一步轉型要求，實質是從「Me-too」、「Fast Follow」向「First-in-class」的轉變，通過鼓勵創新研發投入、AI技術賦能，調動制藥創新的積極性，推動AI制藥行業快速發展。

（2）AI技術的叠代推動AI制藥行業的發展。AI技術是AI制藥行業發展的根本，20世紀80年代，默沙東運用計算機輔助進行藥物設計，後伴隨著谷歌DeepMind研發的AlphaGo、AlphaZero、AlphaFold1和AlphaFold2的相繼問世，又從蛋白質空間預測上為大分子藥藥物研發提供了優化思路。近年來AI技術的不斷突破助力AI制藥行業的快速發展。

未來，隨著AI在制藥領域的滲透率持續提高，市場將以68.5%的年復合增速高速發展：AI技術在新型療法中的應用迅速增加，更為成熟的應用有望實現商業化，驅動行業發展。小分子藥物處於AI在藥物發現應用中的領先地位，賦能包括模擬小分子-靶標相互作用、先導候選物優化和安全性預測等多個環節，應用較為成熟。隨著AI技術和包括RNAi、CRISPR-Cas9、CAR-T和重組DNA等平台技術的叠代，驅動行業進一步擴容。

02 AI制藥行業市場格局分析

根據不完全統計，中國AI制藥企業已超92家，主要分佈於北京、長三角、大灣區三地，囊括了超90%的AI制藥公司，其中又以北京、上海和深圳三座城市較為突出，均超過15家公司落戶。

在商業模式上，AI藥物研發企業有3種主流模式：AI SaaS、AI CRO和AI Biotech，即售賣軟件、服務和研發藥物。AI SaaS服務是指為客戶提供AI輔助藥物開發平台，最主要用一套標準化的產品，通過平台為企業賦能，幫助企業加速研發流程。AI CRO是指初創公司通過人工智能的輔助，為客戶更好地交付先導化合物或者PCC，再由藥企進行後續的開發，或者合作推進藥物管線。AI Biotech則是以推進自研管線為主，較少進行外部合作的公司。

目前全球前十的大型藥企都已在AI制藥領域有所佈局，未來或有更多傳統藥企和CRO企業進入該領域。

大型藥企進入市場的方式主要有三種，一是内部自建AI研發團隊，如諾華和葛蘭素史克是業内較早設立自己的AI部門的藥企；二是對外部AI制藥初創企業進行投資並購，如復星醫藥今年宣佈在合作的同時將向英矽智能提供股權投資；三是與互聯網巨頭或AI初創公司合作，如正大天晴通過與阿里雲合作獲得一種全新的化合物篩選方法、藥明康德和Schrdinger合資成立了FaxianTherapeutics以加速新藥發現等。

隨著國内外大型藥企逐漸意識到AI技術應用在制藥領域的價值，為了進一步提高新藥研發效率，越來越多的傳統藥企和CRO企業湧入AI制藥領域，全球範圍内AI制藥項目數量逐年遞增。相較於國際市場和外資公司，中國AI制藥行業起步較晚，本土藥企在AI制藥領域的涉足則更為謹慎，但近年來市場的熱度整體仍呈大幅上升趨勢；如2022年1月，復星醫藥與AI制藥初創公司英矽智能達成戰略合作，包括針對四個指定靶點以AI技術開展藥物研發和英矽智能的QPCTL項目合作，項目首付款為1,300萬美元，創造了目前中國AI制藥合作交易首付款的最高記錄。

互聯網頭部企業在AI制藥領域所必備的數據庫、雲計算等AI技術領域相較於AI制藥初創企業和大型藥企而言擁有領先優勢，近年來國内外互聯網巨頭相繼對AI制藥領域展開佈局，其進入市場的方式主要有對AI初創企業進行投資、自主研發建立AI制藥平台及與外部機構合作研發AI制藥項目三種。

在本土互聯網頭部企業中，騰訊、華為、百度均已開發出AI制藥平台，字節跳動或有相關平台自主研發的計劃；阿里雲則是與全球健康藥物研發中心合作開發AI藥物研發和大數據平台。

預計未來互聯網巨頭在AI制藥領域的活躍度和滲透率將更高，利用自身在算法和算力上的優勢持續推動該領域發展。

AI制藥初創企業通常利用自身的AI技術優勢切入制藥場景中的一個或多個環節，一般以與大型藥企合作的形式進入市場；近年來，愈多在AI制藥領域有所佈局的傳統藥企和CRO企業選擇與頭部AI制藥初創企業合作，旨在最大程度節省研發成本，利用雙方優勢提升新藥研發效率。

AI制藥初創企業作為核心主體，通常利用自身的AI技術優勢進入制藥場景中的一個或多個環節，通過與藥企、醫院、實驗室等外部機構合作，利用獲取的差異性公開數據訓練模型，優化制藥流程，提高研發效率。目前AI制藥初創企業的商業能力主要體現在兩個方面，一是AI技術服務的能力，技術優勢越明顯，越能獲得大型企業合作方的青睐；二是自研管線，轉型為創新型研發中心或藥企後進一步擴大行業領先優勢。

03 AI制藥行業發展趨勢

各大藥企在AI制藥合作項目上，聚焦的病種廣泛分佈在抗腫瘤、呼吸系統、抗感染等多個領域，其中大型藥企在癌症和精神疾病領域的合作項目佔比最高，均為27.9%，其次為心血管疾病，佔比13.1%。

近年來中國城市慢性病的死亡率整體呈上升趨勢，由於龐大的人口基數及老齡化的加劇，中國的慢性病領域的潛在市場空間不斷增長，對於國產慢性病創新藥的需求緊迫，或將成為抗腫瘤之外的另一研發重點。隨著AI應用成熟度的提升，未來AI技術在制藥領域的滲透率將不斷提高，成為創新藥研發的主流方式。

中國AI制藥初創企業業務佈局主要集中在藥物研發領域，尤其是靶點確認、化合物篩選、分子生成、ADMET性質預測等關鍵環節，小部分本土企業提供臨床試驗設計服務；由於近年來不斷有初創企業進入AI制藥領域，行業競爭激烈，大型藥企和互聯網頭部企業在選擇合作對象時更注重AI制藥初創企業的AI技術服務能力和自研管線的豐富程度，可提供更全面的新藥研發解決方案的企業優勢明顯。

拓展業務結構和商業模式，有利於企業利潤增長的穩定性，同時拓展獲客渠道，豐富數據信息來源，進一步優化AI制藥平台及服務，擴大自身的市場優勢，形成獨有的AI制藥生態鏈。

文章來源：頭豹公眾號