33種！首批鼓勵仿製藥出爐，罕見藥將不再「罕見」？

原創

前言：

我國是仿製藥大國，但在一些臨床必需、療效確切的用藥領域卻常處於藥品供應短缺狀態。

為解決這一問題，國家衛生健康委聯合科技部、工業和信息化部、國家藥監局、國家知識產權局等部門組織專家對國内專利到期和專利即將到期尚沒有提出註冊申請、臨床供應短缺（競爭不充分）以及企業主動申報的藥品進行遴選論證制定了《第一批鼓勵仿製藥品目錄》（以下簡稱：目錄）。

目錄涵蓋33個藥品，主要用於治療多種癌症、免疫病及罕見病等領域。如尼替西農用於治療兒童罕見病遺傳性酪氨酸血症；如維A酸用於治療尋常痤瘡、銀屑病、魚鱗病、扁平苔癬、毛發紅糠疹等皮膚病；又如巯嘌呤用於治療白血病。

以上藥物對患者的重要性不言而喻，但可悲的是在目錄的33個藥品中有21個為國外上市國内尚無上市的產品，即便國内有仿製藥的品種，相關生產企業也寥寥無幾。

這是為何？

部分仿製藥緣何稀缺？

其實，國内部分仿製藥短缺的情況常有兩種：一種是根本沒有；另一種則是有但很少。

在仿製藥佔據國内市場多半個江山的情況下，有些仿製藥物的生產卻完全處於空白狀態，導致國内多數醫院及相關診所在臨床上無藥可用，而處於病痛折磨中的患者又無藥可救，藥物可及性問題直接指向我國仿製藥市場大而不全的痛點。

這也無可厚非，生產企業追求盈利往往會在藥物仿製選擇上避開市場用藥量小或者成本高的品種，如在罕見病領域，因其發病率極低，患病人群稀少，導致企業在此類藥物上完全沒有多大生產動力。

但矛盾點在於，罕見病多由遺傳導致，而我國人口基數龐大，加上孕期篩查普及程度較低，導致我國罕見病用藥需求是發達國家的近百倍之多，由此罕見病藥物供不應求成為市場上一大問題之一，也愈發引起監管層的重視。

值得關注的是，在此批鼓勵仿製藥品目錄中，針對罕見病的藥物佔比超過兩成，包括用於治療遺傳性酪氨酸血症I型的尼替西農（膠囊）、治療復發型多發性硬化的格拉提雷（注射液）、治療重症肌無力的溴吡斯的明（片劑/緩釋片）、治療肺動脈高壓的曲前列尼爾（注射液）等。

此外，近幾年「4+7」帶量採購、仿製藥一致性評價等政策的相繼出台，使得仿製藥價格下行壓力加大、仿製藥市場競爭賽道收窄，進一步挫傷了企業對仿製藥的生產動力。

即便一些原研藥專利到期，仍很少有企業搶仿申報，更不乏一些企業已砍掉一般仿製藥業務，轉而投向創新藥研發或具有競爭力的仿製藥生產業務中。

如藥企龍頭恒瑞醫藥，其董事長孫飄揚近日就曾向市場釋放過一個重磅消息：恒瑞已經在去年夏天停掉一般仿製藥的項目，只做創新藥和有核心價值的高端仿製藥。

後續環節如何保障？

這帶給我們一個思考，稀缺的仿製藥生產由誰來做？

不可否認，對於一些技術壁壘高的仿製藥藥物，國内企業存在沒有能力生產的現狀，這同樣是部分仿製藥短缺的原因之一。

但以上原因不能成為仿製藥企業生產面臨停滞的阻礙，相反鼓勵企業投入稀缺仿製藥的生產才是重點所在。

因而鼓勵仿製藥目錄的出現，在明確醫藥臨床需求的基礎上為藥企提供了指引方向，為其帶來生產動力的同時也避免了其盲目性研發，尤其利好產業線結構單一，創新能力不足，發展緩慢的藥企。

不過，政策對部分仿製藥的放開並不意味著完全放開，因仿製藥是在原研藥結束專利保護期後，在其劑量、療效及適應症上其替代作用的藥品，因而日後在仿製藥質量的把關上仍不可忽視。

此外，在罕見藥方面，雖其市場用量相對較少，但企業投入到罕見藥研發中的時間和資金並不少，若未來能在藥品審批審評方面縮短時間，在減輕企業成本負擔的同時，也利於

藥品儘快上市，為患者帶來福音。

由此，在鼓勵仿製藥目錄出台的同時，監管層還呼籲各相關部門按照有關規定，在臨床試驗、關鍵共性技術研究、優先審評審批等方面予以支持。