33种！首批鼓励仿制药出炉，罕见药将不再“罕见”？

原創

日期：2019年10月14日 上午11:50作者：冯雨瑶編輯：李雨谦

前言：

我国是仿制药大国，但在一些临床必需、疗效确切的用药领域却常处于药品供应短缺状态。

为解决这一问题，国家卫生健康委联合科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家知识产权局等部门组织专家对国内专利到期和专利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺（竞争不充分）以及企业主动申报的药品进行遴选论证，制定了《第一批鼓励仿制药品目录》（以下简称：目录）。

目录涵盖33个药品，主要用于治疗多种癌症、免疫病及罕见病等领域。如尼替西农用于治疗儿童罕见病遗传性酪氨酸血症；如维A酸用于治疗寻常痤疮、银屑病、鱼鳞病、扁平苔癣、毛发红糠疹等皮肤病；又如巯嘌呤用于治疗白血病。

以上药物对患者的重要性不言而喻，但可悲的是在目录的33个药品中有21个为国外上市国内尚无上市的产品，即便国内有仿制药的品种，相关生产企业也寥寥无几。

这是为何？

部分仿制药缘何稀缺？

其实，国内部分仿制药短缺的情况常有两种：一种是根本没有；另一种则是有但很少。

在仿制药占据国内市场多半个江山的情况下，有些仿制药物的生产却完全处于空白状态，导致国内多数医院及相关诊所在临床上无药可用，而处于病痛折磨中的患者又无药可救，药物可及性问题直接指向我国仿制药市场大而不全的痛点。

这也无可厚非，生产企业追求盈利往往会在药物仿制选择上避开市场用药量小或者成本高的品种，如在罕见病领域，因其发病率极低，患病人群稀少，导致企业在此类药物上完全没有多大生产动力。

但矛盾点在于，罕见病多由遗传导致，而我国人口基数庞大，加上孕期筛查普及程度较低，导致我国罕见病用药需求是发达国家的近百倍之多，由此罕见病药物供不应求成为市场上一大问题之一，也愈发引起监管层的重视。

值得关注的是，在此批鼓励仿制药品目录中，针对罕见病的药物占比超过两成，包括用于治疗遗传性酪氨酸血症I型的尼替西农（胶囊）、治疗复发型多发性硬化的格拉提雷（注射液）、治疗重症肌无力的溴吡斯的明（片剂/缓释片）、治疗肺动脉高压的曲前列尼尔（注射液）等。

此外，近几年“4+7”带量采购、仿制药一致性评价等政策的相继出台，使得仿制药价格下行压力加大、仿制药市场竞争赛道收窄，进一步挫伤了企业对仿制药的生产动力。

即便一些原研药专利到期，仍很少有企业抢仿申报，更不乏一些企业已砍掉一般仿制药业务，转而投向创新药研发或具有竞争力的仿制药生产业务中。

如药企龙头恒瑞医药，其董事长孙飘扬近日就曾向市场释放过一个重磅消息：恒瑞已经在去年夏天停掉一般仿制药的项目，只做创新药和有核心价值的高端仿制药。

后续环节如何保障？

这带给我们一个思考，稀缺的仿制药生产由谁来做？

不可否认，对于一些技术壁垒高的仿制药药物，国内企业存在没有能力生产的现状，这同样是部分仿制药短缺的原因之一。

但以上原因不能成为仿制药企业生产面临停滞的阻碍，相反鼓励企业投入稀缺仿制药的生产才是重点所在。

因而鼓励仿制药目录的出现，在明确医药临床需求的基础上为药企提供了指引方向，为其带来生产动力的同时也避免了其盲目性研发，尤其利好产业线结构单一，创新能力不足，发展缓慢的药企。

不过，政策对部分仿制药的放开并不意味着完全放开，因仿制药是在原研药结束专利保护期后，在其剂量、疗效及适应症上其替代作用的药品，因而日后在仿制药质量的把关上仍不可忽视。

此外，在罕见药方面，虽其市场用量相对较少，但企业投入到罕见药研发中的时间和资金并不少，若未来能在药品审批审评方面缩短时间，在减轻企业成本负担的同时，也利于

药品尽快上市，为患者带来福音。

由此，在鼓励仿制药目录出台的同时，监管层还呼吁各相关部门按照有关规定，在临床试验、关键共性技术研究、优先审评审批等方面予以支持。